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精準抗癌療法獲優先審評資格 明年2月有望獲批

  •        中醫養生堂
  • 發表時間:2019-09-30 13:31
  • 來源:原創整理

今日,致力于開發精準抗癌療法的Blueprint Medicines公司宣布,美國FDA已接受該公司為avapritinib遞交的新藥申請(NDA),用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質瘤(GIST)成人患者,或者作為四線療法治療GIST。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強力KIT和PDGFRA抑制劑。FDA同時授予這一申請優先審評資格,預計在明年2月14日之前作出回復。

GIST是一種在骨骼或者胃腸道的結締組織中出現的肉瘤。腫瘤起源于胃腸道壁的細胞,在胃部和小腸最為常見。大多數患者的診斷年齡在50至80歲之間。大多數GIST病例是由于和臨床相關的基因突變,導致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強。由于目前已有的療法主要與失活構象的蛋白激酶結合,某些原發和次發基因突變會導致對現有療法的抗性和疾病進展。

對于無法切除或轉移性GIST患者來說,對基因突變的檢測是為他們定制個體化療法的關鍵。目前,KIT驅動的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后,如果疾病繼續進展,他們沒有獲批療法。而PDGFRα D842V驅動的GIST患者通常在接受已有療法3-4個月之后疾病會繼續進展。

▲Avapritinib分子結構式(圖片來源:PubChem)

Avapritinib是一種靶向激酶激活構象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。美國FDA已授予avapritinib突破性療法認定用于兩種適應癥:一種用于治療具有PDGFRα D842V突變的不可切除或轉移性GIST的患者;另一種用于治療系統性肥大細胞增多癥(SM),包括具有侵襲性的幾種SM亞型,SM的亞型與肥大細胞白血病(MCL)有關。

日前在美國臨床腫瘤學會年會上,Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請的臨床試驗數據。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時,客觀緩解率(ORR)達到86%。在作為四線療法治療GIST患者時,ORR達到22%,中位緩解持續時間(DOR)為10.2個月。去年基石藥業(CStone Pharmaceuticals)獲得在中國研發和推廣這款藥物的權利。

“攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者和四線GIST成人患者需要新的治療方案來解決疾病的潛在驅動因素,”Blueprint Medicines首席醫療官Andy Boral博士說。“FDA接受我們的優先審評申請,使我們離向GIST患者提供avapritinib的目標更近了一步,我們期待在審評過程當中與FDA進行密切合作。”

參考資料:[1] Blueprint Medicines Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Avapritinib for the Treatment of PDGFRA Exon 18 Mutant GIST and Fourth-Line GIST. Retrieved August 7, 2019, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-fda-acceptance-new-drug

*聲明:本文由入駐新浪醫藥新聞作者撰寫,觀點僅代表作者本人,不代表新浪醫藥新聞立場。

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